药物研发

分子诊断的创新使 Amprion 药物研发能够与生物制药合作,加速寻找脑部疾病的治疗方法。

PrionRx 如何帮助加速药物开发

PrionRx Science 通过其执行生物标志物测试的服务套件直接帮助诊断脑部疾病。 同样重要的是,PrionRx Science 帮助生物制药合作伙伴解决以下与神经退行性疾病药物开发相关的挑战性问题:

患者分层和早期识别

  • 什么潜在的病理在起作用?
  • 患者基因会影响对每个候选人的反应吗?
  • 患者遗传学 + PMCA 能否有效识别临床前疾病?
  • 给药前反应如何预测给药后的目标参与度?
  • PMCA 抑制可以预先选择最有可能对每个候选者做出反应的患者吗?

目标参与

  • 通过免疫沉淀测量 CSF 朊病毒样蛋白的结合/隔离
  • 天然蛋白质浓度的增加如何影响结合?
  • 80% 和 95% 的目标参与度需要什么浓度?
  • 不同患者的结合曲线有何不同?
  • 抗体组合是否优于单一物种?
  • 单特异性抗体与双特异性抗体的性能如何?

直接目标抑制

  • 哪些候选物和结构可以直接抑制朊病毒扩增?
  • IC50 水平如何与 CNS 候选浓度相关?
  • 各种候选物如何调节聚集动力学?
  • 单一平台可以评估抗体、肽、小分子。

预成型原纤维的破坏 (斑块/缠结/路易体)

  • 哪些候选浓度最有效?
  • 每个候选者的分解动力学是什么?
  • 是否有可能将平衡转向更不活跃的原纤维?
  • 哪些候选人更喜欢大原纤维而不是更小的朊病毒样结构?
  • 哪些降解酶会影响纤维结构?

历史上第一次,我们可以在早期追踪与脑部疾病相关的错误折叠蛋白质。 

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“我喜欢观察科学家的思维方式。”
艾伦阿尔达
艾伦阿尔达
艾伦阿尔达传播科学中心创始人
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