誤って折りたたまれたシヌクレインに関する私たちの研究は、パーキンソン病の診断研究を進歩させ、医師が病気を早期に診断するための新しい検査を生み出しました。 どれくらい早いですか？ 患者が運動障害を示す数十年前。
パーキンソン病（PD）の早期診断により、人々はより良い生活の質を得ることができ、医師は治療の選択肢を考案することができます。 重要なのは、進行を遅らせるか停止することです。 このブログは、PDのバイオマーカーであるα-シヌクレイン（aSyn）の検出に関する主な発見を示しています。 自然 （2020年XNUMX月）および NIHの 研究事項。
タンパク質ミスフォールディング周期増幅の開発者として（PMCA）テクノロジーとUTHealthのチームを代表して、このパーキンソン病診断研究に共同で資金を提供してくれたパーキンソン病研究のためのマイケルJ.フォックス財団（MJFF）と国立老化研究所（NIA）に感謝します。
PDやアルツハイマー病などの他の神経変性疾患の早期診断を進めるためのいくつかの主要なアプリケーションを発見しました。 パーキンソン病の主要なトピック、現在のPDの検出に関する問題、私たちの研究がPDの早期テストにもたらす解決策（および希望）について説明します。
パーキンソン病とは何ですか？
パーキンソン病 アルツハイマー病に続く最も一般的な神経変性疾患を表す慢性の進行性脳障害です。
パーキンソン病は、人がいくつかの身体機能を制御できなくなる原因となります。 通常、パーキンソン病は高齢者に発症しますが、どの年齢でも発症します。 パーキンソン病の初期の兆候は次のとおりです。
- 手の震え、
- ゆっくりとした動き、
- 筋肉のこわばり、
- 姿勢障害、
- 寝られない、
- うつ病や気分の変化
- 便秘
- 嗅覚、バランス、自発的な動き、および発話の変化の喪失。
パーキンソン病のWebMDのパーキンソン病のスライドショーの予想される内容やその他の初期の兆候や症状など、パーキンソン病についてさらに学ぶための優れたリソースがあります。
パーキンソン病は人々にどのように影響しますか？
米国では約1万人、世界では10万人がパーキンソン病の影響を受けています。 毎年、米国では約60,000人がパーキンソン病にかかっていることを知っています。
女性と男性の両方がパーキンソン病にかかります。 しかし、それは男性では1.5倍一般的です。
症例の4％は50歳未満の人々で発生しますが、それは高齢者でもより一般的です。
パーキンソン病の原因
アメリカ人によると パーキンソン病協会、複数の原因が考えられます。 ただし、遺伝学、環境要因、または両方の組み合わせの役割の証拠があります。
細胞レベルでは、パーキンソン病は、動きを制御する脳領域である黒質の神経細胞の死によって引き起こされます。
パーキンソン病
この細胞死は、脳内のタンパク質凝集体の進行性の蓄積によって引き起こされるようです。 これらの凝集体はタンパク質α-シヌクレインで構成されており、これは誤って折りたたまれ、プリオンと同様に細胞から細胞へと損傷を広げる能力を獲得します。 パーキンソン病患者の顕微鏡下で観察されたシヌクレインのより大きな凝集体は、レビー小体型認知症と呼ばれます。
これらの骨材は、臨床症状が現れる前に、数年または数十年にわたって患者の脳内に形成されます。 誤って折りたたまれたタンパク質はゆっくりと、しかし持続的に広がり、従来の方法では検出されずに脳を破壊します。
パーキンソン病の治療法の欠如
現在、パーキンソン病の進行を止める治療法はありません。 脳の病気を止めることを目的とした多くの薬は、深刻な損傷の後に脳を治療することが難しいため、臨床研究で失敗しました。 ここでの重要な課題は、患者が臨床症状を示す前に生化学的検査が行われないことです。 それで、これは私たちの次の質問を懇願します。
パーキンソン病は現在どのように診断されていますか？
現時点では、患者は明確な病気の症状を示した後にのみパーキンソン病と診断されます。 しかし、診断の時点で脳はどうなりますか？
そうですね、黒質の患者の神経細胞の50％以上がすでに死んでいることがわかりました。 その結果、脳は再生することができません。
これらの脳細胞は、一度死ぬと永遠に死んでしまいます。 したがって、脳の破壊は、パーキンソン病の場合のように、重大で不治の結果につながります。
パーキンソン病の診断研究からの解決策
Amprionの最高科学責任者として、パーキンソン病やさまざまな脳疾患の正確で早期の検査のために、PMCA（RT-QuICとも呼ばれます）技術を商業規模で適用しています。
私たちの目標は、臨床症状が現れる前に、パーキンソン病の分子ベースの早期診断を人々に提供し、脳への損傷を最小限に抑えることです。
PMCAはどのように機能しますか？
PMCAテクノロジーは、実験室での増幅プロセスによって加速された脳内のタンパク質の誤った折り畳みと凝集の異常なプロセスを模倣して測定します。 この増幅技術により、疾患のバイオマーカーを簡単に検出できます。
まだ治療法がないのに、なぜ人々はパーキンソン病を検査するのですか？
病気を治療するには、まずその状態が存在することを知る必要があります。
初期の段階でパーキンソン病の正確な診断がなければ、科学と医学は治療法を開発するために100年以上盲目的に働いてきました。
パーキンソン病の早期検査の実施に成功すると、治療法を見つけるための薬剤開発の加速から、ライフスタイルの変更、より健康的な食事、運動プログラムなどを通じて症状の発症を遅らせたり予防したりする人生の旅を積極的に管理する人々に利益をもたらすまで、大きな変化がもたらされます。 。
パーキンソン病の早期診断により、脳がより健康になり、介入に反応する可能性が高くなると、医師は適切な治療オプションの正しいコースにあなたを導くことができます。
パーキンソン病の早期検査が広く採用されているため、パーキンソン病が脳内でどのように進行するかを分析したり、パーキンソン病の症状の発症を遅らせたり予防したりするための効果的な治療経路を開発するなど、研究を進めるための重要なデータを科学者に提供します。
これにより、製薬会社と協力して、適切な薬と適切な臨床試験に適した患者を募集し、治療の有効性を監視し、個別化医療を開発することができます。 最終的に、私たちは一緒にパーキンソン病の治療法を見つけるでしょう。
以下は、PD患者の脳を健康から発症前、発症後の段階で比較した脳画像です。 病気を治療するための鍵は、病気がそこにあることを知り、できるだけ早く予防的ケアを開始することです。 目標は、進行を遅らせるか停止することです。
興味深いことに、同じバイオマーカー検出科学を アルツハイマー病の検査 血を使う。
タンパク質凝集体の蓄積は、パーキンソン病に限ったことではありません。 また、アルツハイマー病、前頭側頭型認知症、筋萎縮性側索硬化症、レビー小体型認知症（DLB）、ハンチントン病など、他の不治の病も引き起こします。
これらの病気は、異なる臓器に異なるタンパク質を蓄積することに関連していますが、プロセスは非常に似ています。
Amprionは、アルツハイマー病の早期診断のためにPMCAテクノロジーを拡張し、アルツハイマー病の早期診断を提供しています。 早期診断を通じて、アルツハイマー病の発症を遅らせたり予防したりするための治療的介入を可能にします。
私たちは、パーキンソン病とアルツハイマー病のリスクがある人々に可能な限り最高の生活の質をもたらすことに焦点を当てています。 この目標を達成する唯一の方法は、これらの神経変性疾患の早期検査によるものです。
私たちの科学者グループは、パーキンソン病、アルツハイマー病、糖尿病、または癌のない世界という特異なビジョンに向けて取り組んでいます。
重要なのは、これらの致命的な病気を早い段階で検出し、それらが私たちの生活を破壊する前に適切な治療を適用することです。 早期検査は、パーキンソン病やアルツハイマー病などの不治の病の治療法を見つけるための鍵です。
パーキンソン病またはアルツハイマー病の検査はいつ準備できますか？
FDAは、2019年XNUMX月にシヌクレインの検出に対してAmprion Breakthrough Device Designationを授与しました。また、CLIAおよびFDAの承認を満たすために、商用利用のためにアッセイをスケールアップするために懸命に取り組んでいます。
わくわくしています SYNTapバイオマーカーテスト™️は現在市販されています。 そして私たちのCLIA認定ラボは 医師からのCSFサンプルの受け入れ.
早期テストはどのくらい早いですか？
私たちのバイオマーカーテストを使用して、パーキンソン病かアルツハイマー病かを確実に知る能力を人々に与えることについて話している 数十年 彼らが臨床症状を示す前に。 これが私たちが信じていることです—初期。
初期とは発達段階を意味します。 早期に予防につながり、最終的にはパーキンソン病、アルツハイマー病、およびその他の不治の病の治療法を見つけます。
その他の影響：多系統萎縮症（MSA）の検出。
最近公開された最新の研究 自然 PMCA技術がパーキンソン病の患者を特定できることを示しました。 また、パーキンソン病を、多系統萎縮症（MSA）として知られる臨床的に類似した疾患と区別することもできます。
α-シヌクレイン凝集体の蓄積はPDとMSAの両方を引き起こしますが、これらの疾患はそれぞれ異なる神経細胞に影響を及ぼします。
どちらの病気も最初は同様の臨床症状を示し、医師が正確に診断することは困難ですが、これらの病気の進行は大きく異なり、個別の治療が必要です。 したがって、どの病気が患者に影響を与えるかを効果的に特定するための早期の検査手順を確立することが重要です。
私たちの研究は、これらの凝集体のタンパク質成分が両方の疾患で同じであるにもかかわらず、凝集体の形状が異なることを示しました。
PMCAアッセイはタンパク質の特定の形状を検出し、医師が病気を正確に診断できるようにします。 この研究は、パーキンソン病の診断に対する多くの影響を明らかにしています。
この記事が、私たちの研究と、パーキンソン病、アルツハイマー病、MSA、およびその他のプリオン病の早期検査に私たちの仕事がどのように希望をもたらすかをよりよく理解するのに役立つことを願っています。
に掲載された記事を読む 自然 （2月2020）。
私たちについてもっと学ぶ SYNTapバイオマーカーテスト™️医師がPDを正確に診断するのに役立ちます。
Claudio Soto、Ph.D。は、UTHealthのMcGovern MedicalSchoolの神経内科の教授です。 彼はまた、Amprionの最高科学責任者を務めています。 同社は、アルツハイマー病とパーキンソン病の早期検査の商業的展開に向けて準備を進めています。
